Einleitung

Turoctocog alfa (Handelsname NovoEight) ist seit November 2013 für Personen mit Hämophilie des Typs A zugelassen. Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.

Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird. Dieses Gen liegt auf dem X-Chromosom. Da Frauen zwei X-Chromosomen haben, kann ein defektes Gen meist durch ein intaktes Gen ausgeglichen werden. Bei Frauen tritt diese Bluterkrankheit deshalb sehr selten auf.

Männer besitzen jedoch nur ein X-Chromosom. Wenn ein Mann ein X-Chromosom mit einem defekten Faktor-VIII Gen erbt, kommt es zur Bluterkrankheit. Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktor VIII, um die Blutgerinnung zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder auf gentechnischem Wege hergestellt.

Turoctocog alfa ist ein gentechnisch hergestellter Ersatz für Faktor VIII und soll den Mangel ausgleichen. Turoctocog alfa soll bei Patienten mit einer angeborenen Hämophilie A zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Operation.

Anwendung

Turoctocog alfa wird als Infusion in die Blutbahn gegeben. Die Dosis richtet sich nach mehreren Faktoren: Dazu gehören Alter und Körpergewicht des Patienten und der Schweregrad der Bluterkrankheit. Auch die Größe einer Operation und Ort und Ausmaß einer Blutung spielen eine Rolle. 

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie A gibt es bereits seit Jahrzehnten eine Reihe von Präparaten mit Blutgerinnungsfaktor VIII, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat Anfang 2014 geprüft, welche Vor- und Nachteile Turoctocog alfa für Personen mit Hämophilie A hat. Als Vergleich dienten andere Faktor-VIII-Präparate.

Allerdings legte der Hersteller dem IQWiG keine geeigneten Vergleichs-Daten vor. Ob Turoctocog alfa Vor- oder Nachteile gegenüber anderen Faktor VIII-Präparaten hat, bleibt deshalb unklar.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines im April 2014 veröffentlichten Gutachtens zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den .