Einleitung

Simoctocog alfa (Handelsname Nuwiq) ist seit Juli 2014 für Personen mit Hämophilie des Typs A zugelassen. Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.

Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird. Dieses Gen liegt auf dem X-Chromosom. Da Frauen zwei X-Chromosomen haben, kann ein defektes Gen meist durch ein intaktes Gen ausgeglichen werden. Bei Frauen tritt diese Bluterkrankheit deshalb sehr selten auf.

Männer besitzen jedoch nur ein X-Chromosom. Wenn ein Mann ein X-Chromosom mit einem defekten Faktor-VIII-Gen erbt, bekommt er die Bluterkrankheit. Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktor VIII, um die Blutgerinnung zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt.

Simoctocog alfa ist ein biotechnologisch hergestellter Ersatz für Faktor VIII und soll den Mangel ausgleichen. Simoctocog alfa soll bei Patienten mit einer angeborenen Hämophilie A zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Zahnextraktion oder einer Operation.

Anwendung

Simoctocog alfa wird als Infusion in die Blutbahn gegeben. Die Dosis und die Dauer der Behandlung richten sich nach mehreren Faktoren: Dazu gehören das Körpergewicht des Patienten und der Schweregrad der Bluterkrankheit. Auch Ort und Ausmaß einer Blutung sowie die Größe eines geplanten Eingriffs spielen eine Rolle.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie A gibt es bereits seit Jahrzehnten eine Reihe von Präparaten mit Blutgerinnungsfaktor VIII, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können. Diese können aus Blutspenden gewonnen oder künstlich mithilfe von gentechnisch veränderten Mikroorganismen oder in Zellkulturen hergestellt worden sein.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2015 geprüft, welche Vor- und Nachteile das Faktor VIII-Präparat Simoctocog alfa für Personen mit Hämophilie A im Vergleich zu den bisherigen Standardtherapien hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor. Die Frage, welche Vor- und Nachteile Simoctocog alfa gegenüber anderen Faktor-VIII-Präparaten hat, kann daher nicht beantwortet werden.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis des Gutachtens und eingegangener Stellungnahmen über den .