Einleitung

Ruxolitinib (Handelsname Jakavi) ist seit März 2015 für Erwachsene mit Polycythaemia vera zugelassen. Es kann eingesetzt werden, wenn der Wirkstoff Hydroxyurea nicht wirkt oder nicht vertragen wird.

Polycythaemia vera ist eine seltene Erkrankung des Knochenmarks. Die Hauptaufgabe des Knochenmarks ist die Blutbildung: Es produziert weiße und rote Blutkörperchen sowie Blutplättchen. Bei einer Polycythaemia vera werden vor allem zu viele rote Blutkörperchen gebildet, aber in geringerem Ausmaß auch zu viele weiße Blutkörperchen und Blutplättchen.

Die Krankheit bleibt meist lange Zeit unbemerkt. Die ersten Beschwerden sind oft unspezifisch, wie Juckreiz, eine gerötete Haut im Gesicht und an Armen und Beinen sowie Müdigkeit, Schwindel oder Kopfschmerzen. Leber und Milz sind dann oft schon vergrößert, was Bauchbeschwerden und -schmerzen auslösen kann. Die überzähligen Blutkörperchen und Blutplättchen verdicken das Blut und auch die Blutgerinnung funktioniert nicht mehr richtig. Die Folge können Durchblutungsstörungen, Thrombosen oder Blutungen sein. Bei manchen Patientinnen und Patienten entsteht im Laufe der Jahre eine Myelofibrose oder Leukämie.

Der Wirkstoff Ruxolitinib hemmt bestimmte Enzyme. Dies soll die Beschwerden lindern, die Zahl der roten Blutkörperchen wieder verringern und das Risiko für Komplikationen senken.

Anwendung

Ruxolitinib wird zweimal täglich als Tablette eingenommen. Das Mittel gibt es in vier Dosierungen: 5, 10, 15 oder 20 Milligramm pro Tablette. Die empfohlene Anfangsdosierung beträgt 10 mg zweimal täglich. Vor und während der Behandlung wird regelmäßig das Blut untersucht.

Andere Behandlungen

Für Personen mit einer Polycythaemia vera, die eine Therapie mit Hydroxyurea nicht vertragen oder bei denen sie nicht ausreichend gewirkt hat, kommt als Standardbehandlung eine individuell angepasste, unterstützende Behandlung infrage. Sie soll die Symptome so gut wie möglich lindern und die Lebensqualität verbessern. Zudem kann gegebenenfalls die Behandlung mit Hydroxyurea bei den Personen, die den Wirkstoff nicht vertragen haben, mit einer niedrigeren Dosis fortgesetzt werden. Bei den Patientinnen und Patienten, bei denen das Medikament nicht ausreichend gewirkt hat, kann eine erneute Therapie versucht werden.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2015 geprüft, welche Vor- und Nachteile Ruxolitinib für die oben genannten Personen im Vergleich zur Standardtherapie hat.

Der Hersteller legte eine Studie mit 222 Personen vor.

Welche Vorteile hat Ruxolitinib?

  • Erschöpfung: Die Studie gibt schwache Hinweise, dass Personen, die mit Ruxolitinib behandelt wurden, seltener über Erschöpfung (Fatigue) klagten als Personen, die die Standardtherapien erhielten. Darüber hinaus gibt die Studie schwache Hinweise, dass Personen, die mit Ruxolitinib behandelt wurden, im Vergleich zu den Personen, die die Standardtherapie erhielten, ihren Gesundheitszustand als besser einschätzten.
  • Appetitlosigkeit: Auch bei Appetitlosigkeit zeigten sich schwache Hinweise auf einen Vorteil für die Therapie mit Ruxolitinib.
  • Lebensqualität: Die Studie gibt schwache Hinweise, dass Ruxolitinib die Lebensqualität im Vergleich zu den Standardtherapien verbessern kann. In der Studie zeigten sich Vorteile vor allem in der körperlichen Funktion: Alltägliche körperliche Aktivitäten fielen den Personen, die Ruxolitinib erhielten, leichter als denen, die die Standardtherapie erhielten. Relevante Vor- oder Nachteile in Bezug auf soziale oder emotionale Aspekte der Lebensqualität zeigten sich im Vergleich zur Standardtherapie nicht.

Welche Nachteile hat Ruxolitinib?

  • Nebenwirkungen: Es gibt schwache Hinweise, dass während der Ruxolitinib-Therapie häufiger Muskelkrämpfe auftraten als bei den Standardtherapien.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

  • Lebenserwartung: Im Verlauf der Studiendauer von 32 Wochen ist keiner der Teilnehmenden gestorben.
  • Schmerzen und Schlafstörungen: Hier zeigte sich kein spürbarer Unterschied zwischen Ruxolitinib und den Standardtherapien. Das galt auch für:
  • Übelkeit, Verstopfung und Durchfall
  • Thrombosen
  • Erkrankung an einer Leukämie oder Myelofibrose.
  • Schwere Nebenwirkungen: In beiden Behandlungsgruppen traten bei etwa 30 von 100 Personen schwere Nebenwirkungen auf.

Welche Fragen sind noch offen?

  • Therapieabbrüche aufgrund von Nebenwirkungen: Zur Beantwortung dieser Frage legte der Hersteller keine geeigneten Daten vor.
  • Atemnot: Die Frage, ob bei Patientinnen und Patienten mit der Ruxolitinib-Therapie weniger Atemnot auftrat als bei den Standardtherapien, kann nicht beantwortet werden, da hierzu widersprüchliche Daten vorlagen.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse der Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den .