Einleitung

Ruxolitinib (Handelsname Jakavi) ist seit August 2012 für Erwachsene mit Myelofibrose zugelassen.

Die Myelofibrose ist eine seltene Erkrankung des Knochenmarks. Die Hauptaufgabe des Knochenmarks ist die Blutbildung: Es produziert weiße und rote Blutkörperchen sowie Blutplättchen. Bei einer Myelofibrose wird das Knochenmark durch Bindegewebe verdrängt. Die Folge dieser sogenannten Fibrose ist, dass das Knochenmark nicht mehr genügend Blutzellen produzieren kann. Meist erkranken Menschen ab 50 Jahren.

Eine Myelofibrose bleibt zunächst unbemerkt. Wenn der Mangel an Blutzellen zu groß wird, können beispielsweise Abgeschlagenheit, Kurzatmigkeit, Immunschwäche oder auch Blutergüsse die Folge sein.

Schreitet die Myelofibrose voran, kann sich die Blutbildung zum Teil in Milz oder Leber verlagern. Die Organe vergrößern sich dann und können Bauchbeschwerden und -schmerzen auslösen.

Bei manchen Patientinnen und Patienten entsteht im Laufe der Myelofibrose eine Leukämie.

Der Wirkstoff Ruxolitinib soll die Beschwerden einer Myelofibrose lindern.

Anwendung

Ruxolitinib wird zweimal täglich als Tablette eingenommen. Das Mittel gibt es in drei Dosierungen: 5, 15 oder 20 Milligramm pro Tablette. Vor Beginn und während der Behandlung wird regelmäßig das Blut untersucht. Die tägliche Dosis wird an die Zahl der Blutplättchen im Blut angepasst.

Andere Behandlungen

Für Personen mit einer Myelofibrose kommt als Standardbehandlung eine individuell angepasste, unterstützende Behandlung infrage. Sie soll die Symptome so gut wie möglich lindern und die Lebensqualität verbessern. Dazu gehört auch beispielsweise eine gute Schmerzbehandlung mit – wenn nötig – starken Schmerzmitteln.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2014 geprüft, welche Vor- und Nachteile Ruxolitinib hat, wenn es zusammen mit einer individuell angepassten, unterstützenden Behandlung eingesetzt wird, im Vergleich zu einer unterstützenden Behandlung als Einzeltherapie. Dazu lagen dem Institut Daten aus einer Studie vor.

Welche Vorteile hat Ruxolitinib?

  • Lebenserwartung: Es gab einen schwachen Hinweis, dass Ruxolitinib das Leben verlängern kann. Wie groß der Unterschied ist, lässt sich nicht abschätzen.
  • Beschwerden: Die Studie ergab Hinweise, dass Ruxolitinib Beschwerden der Myelofibrose lindern kann. Von 100 Personen, die Ruxolitinib erhalten hatten, spürten 46 innerhalb eines halben Jahres eine Verbesserung von Bauchbeschwerden und -schmerzen. Auch Völlegefühl, Nachtschweiß, Juckreiz, Muskel- und Knochenschmerzen und Abgeschlagenheit waren seltener. Zum Vergleich: Von 100 Patientinnen und Patienten, die nur eine unterstützende Therapie erhalten hatten, besserten sich die Beschwerden bei 5.

Welche Nachteile hat Ruxolitinib?

  • Erkrankungen des Nervensystems: Schwindel, Kopfschmerzen und andere Nervenstörungen traten häufiger bei Personen auf, die Ruxolitinib einnahmen: Hier waren 37 von 100 Personen betroffen. Bei Frauen und Männern mit einer unterstützenden Behandlung waren es 24 von 100. Diese Nebenwirkungen waren aber nicht schwerwiegend.

Wo zeigte sich kein Unterschied?

  • Erkrankung an einer Leukämie: In der Studie zeigte sich kein Unterschied. Insgesamt erkrankte etwa 1 von 100 Patientinnen und Patienten im Laufe von ungefähr drei Jahren an einer Leukämie.
  • Schwerwiegende Blutarmut: Eine Blutarmut trat bei 2 bis 3 von 100 Personen auf. Es gab keinen Unterschied zwischen den Behandlungen.
  • Blutungen: Auch hier zeigte sich kein Unterschied. Sie traten bei beiden Behandlungen bei etwa 30 von 100 Patientinnen und Patienten auf.

Welche Fragen sind noch offen?

  • Lebensqualität: Es lagen keine verwertbaren Daten zur Lebensqualität vor.
  • Schwere Nebenwirkungen: Auch zu schweren Nebenwirkungen lagen keine verwertbaren Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Ruxolitinib (Jakavi).