Einleitung

Nonacog beta pegol (Handelsname Refixia) ist seit Juni 2017 für Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie des Typs B zugelassen.

Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist. Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie B ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor IX (antihämophiles Globulin B oder Christmas-Faktor) benötigt wird. Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktors IX, um die Blutgerinnung zu verbessern. Dieser Faktor IX wird aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt.

Nonacog beta pegol ist ein biotechnologisch hergestellter Ersatz für den Faktor IX. Es kann bei Patienten mit einer angeborenen Hämophilie B zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Zahnextraktion oder einer Operation.

Anwendung

Nonacog beta pegol wird in eine Vene gespritzt. Die Dosis und die Dauer der Behandlung richten sich nach mehreren Faktoren: Dazu gehören das Körpergewicht und der Schweregrad der Bluterkrankheit. Auch die Stärke einer Blutung sowie die Größe einer geplanten Operation spielen eine Rolle.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie B gibt es bereits eine Reihe von Faktor-IX-Präparaten, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2018 geprüft, ob Nonacog beta pegol Vor- oder Nachteile für Personen ab 12 Jahren mit Hämophilie B im Vergleich zu anderen Faktor-IX-Präparaten hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Nonacog beta pegol (Refixia).