Einleitung

Lomitapid (Handelsname Lojuxta) ist seit 2013 für Erwachsene mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, bei denen eine Diät und andere Arzneimittel den Cholesterinspiegel nicht ausreichend senken, als zusätzliche Therapie zugelassen. Homozygot bedeutet, dass die Erbanlage für eine Erkrankung durch beide Eltern weitergegeben wurde. Die homozygote familiäre Hypercholesterinämie ist sehr selten: Sie tritt nur bei etwa einem von einer Million Neugeborener auf.

Cholesterin ist ein unentbehrlicher Rohstoff für den menschlichen Körper: Es wird zur Bildung bestimmter Hormone benötigt und ist ein wesentlicher Baustein der Zellwände. Man unterscheidet zwei Arten:

  • „LDL“-Cholesterin: „LDL“ steht für Low-Density-Lipoprotein (Lipoprotein niedriger Dichte): In dieser Form wird Cholesterin aus der Leber dorthin transportiert, wo es im Körper gebraucht wird. Ein hoher LDL-Wert ist mit einem erhöhten Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen verbunden, deshalb steht LDL für das „schlechte“ Cholesterin.
  • „HDL“-Cholesterin: „HDL“ steht für High-Density-Lipoprotein (Lipoprotein hoher Dichte): In dieser Form wird Cholesterin aus dem Gewebe zurück zur Leber transportiert. Da das Risiko für Herz-Kreislauf-Erkrankungen bei einem hohen HDL-Wert geringer ist, wird das HDL auch als „gutes“ Cholesterin bezeichnet.

Wenn bestimmte Werte im Blut überschritten sind, wird die DiagnoseHypercholesterinämie“ gestellt. Bei der vererbbaren Erkrankung homozygote familiäre Hypercholesterinämie ist die Zahl der Rezeptoren, die LDL-Cholesterin aus dem Blut aufnehmen können, verringert. Deshalb enthält das Blut übermäßig viel LDL-Cholesterin, und es kommt mit der Zeit zu Ablagerungen an Gefäßwänden und im Gewebe. Bereits in der Kindheit bilden sich durch die Stoffwechselstörung kleine gelbe Knoten in der Haut, sogenannte Xanthome. Wird die Hypercholesterinämie nicht behandelt, kann sie schon bei Kindern zu Herz-Kreislauf-Erkrankungen wie etwa einer koronaren Herzkrankheit führen.

Anwendung

Lomitapid wird mit einer fettarmen Diät und anderen lipidsenkenden Arzneimitteln kombiniert. Auch eine Kombination mit einer Blutwäsche (LDL-Apherese) kommt infrage. Dabei wird das Blut mithilfe eines speziellen Verfahrens vom LDL-Cholesterin gereinigt.

Lomitapid wird zunächst über zwei Wochen einmal täglich als Kapsel in einer Dosierung von 5 mg eingenommen. Wird der Wirkstoff vertragen, kann die Dosis danach auf 10 mg und später alle vier Wochen auf 20 mg, 40 mg und maximal 60 mg erhöht werden. Lomitapid sollte auf nüchternen Magen frühestens zwei Stunden nach dem Abendessen eingenommen werden.

Andere Behandlungen

Als Standardtherapie kommt eine Diät in Kombination mit lipidsenkenden Arzneimitteln infrage, oder, wenn Medikamente und Diät nicht ausreichen, eine LDL-Apherese in Kombination mit einer medikamentösen Therapie.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2015 geprüft, welche Vor- und Nachteile Lomitapid für Erwachsene mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie im Vergleich zu den bewährten Standardtherapien hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse zweier Gutachten zusammen, die das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Lomitapid (Lojuxta).