Einleitung

Efmoroctocog alfa (Handelsname Elocta) ist seit November 2015 für Personen mit Hämophilie des Typs A zugelassen. Eine Hämophilie, häufig auch als „Bluterkrankheit“ bezeichnet, ist eine Erbkrankheit, bei der die Blutgerinnung gestört ist.

Das Blut enthält mehrere Bestandteile, die bei einer Verletzung dafür sorgen, dass sich schnell ein Blutgerinnsel bildet und so der Blutverlust gestoppt wird. Daran sind verschiedene Eiweiße beteiligt, die sogenannten Gerinnungsfaktoren. Wenn bestimmte Gerinnungsfaktoren fehlen, gerinnt das Blut langsamer oder gar nicht. Schon eine kleine Verletzung kann dann zu größeren Blutverlusten führen, daher der Name Bluterkrankheit.

Es gibt verschiedene Arten einer Hämophilie, abhängig davon, welcher Gerinnungsfaktor fehlt. Bei der Hämophilie A ist das Gen defekt, das zur Herstellung von Faktor VIII (antihämophiles Globulin A) benötigt wird. Menschen mit dieser Erkrankung benötigen je nach Schweregrad einen Ersatz des fehlenden Faktor VIII, um die Blutgerinnung zu verbessern. Dieser Faktor VIII wird entweder aus menschlichem Blut gewonnen oder auf biotechnologischem Wege hergestellt.

Efmoroctocog alfa ist ein biotechnologisch hergestellter Ersatz für Faktor VIII und soll den Mangel ausgleichen. Efmoroctocog alfa soll bei Patienten mit einer angeborenen Hämophilie A zur Behandlung von Blutungen oder zur Vorbeugung eingesetzt werden, beispielsweise vor einer Zahnextraktion oder einer Operation.

Anwendung

Efmoroctocog alfa wird als Infusion in die Blutbahn gegeben. Die Dosis und die Dauer der Behandlung richten sich nach mehreren Faktoren: Dazu gehören das Körpergewicht des Patienten und der Schweregrad der Bluterkrankheit. Auch die Stärke einer Blutung sowie die Größe eines geplanten Eingriffs spielen eine Rolle.

Andere Behandlungen

Für Personen mit Hämophilie A gibt es bereits eine Reihe von Faktor-VIII-Präparaten, die zur Behandlung und Vorbeugung von Blutungen eingesetzt werden können.

Bewertung

Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2016 geprüft, welche Vor- und Nachteile das Faktor VIII-Präparat Efmoroctocog alfa für Personen mit Hämophilie A im Vergleich zu den bisherigen Standardtherapien hat.

Um diese Frage zu beantworten, legte der Hersteller jedoch keine geeigneten Daten vor. Die Frage, welche Vor- und Nachteile Efmoroctocog alfa gegenüber anderen Faktor-VIII-Präparaten hat, kann daher nicht beantwortet werden.

Weitere Informationen

Dieser Text fasst die wichtigsten Ergebnisse eines Gutachtens zusammen, das das IQWiG im Auftrag des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) im Rahmen der Frühen Nutzenbewertung von Arzneimitteln erstellt hat. Der G-BA beschließt auf Basis der Gutachten und eingegangener Stellungnahmen über den Zusatznutzen von Efmoroctocog alfa (Elocta).